編者按：篳路藍(lán)縷敲鐘成，上下求索知路遠(yuǎn)。這是一檔針對(duì)科創(chuàng)領(lǐng)域上市公司核心高管（包括但不限于董事長(zhǎng)、創(chuàng)始人）的訪談節(jié)目。他們有哪些少為人知的傳奇經(jīng)歷？公司上市前后，他們的心路歷程有何變化？《對(duì)話科創(chuàng)家》與您一起探尋，以期遠(yuǎn)眺未來(lái)。

本期，《對(duì)話科創(chuàng)家》欄目的嘉賓是和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司（下稱“和元生物”）董事長(zhǎng)潘謳東。

《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》（上海，記者 朱潔琰）訊，近年來(lái)，細(xì)胞基因治療市場(chǎng)持續(xù)擴(kuò)容，有望再次帶富CXO賣水人。

3月22日，和元生物正式登陸科創(chuàng)板，成為基因治療第一股。和元生物成立于2013年，是一家為基因治療提供CRO和CDMO服務(wù)的企業(yè)。其中，面向基因治療初創(chuàng)公司的CDMO業(yè)務(wù)是其發(fā)展主線。

2018年至2020年間，和元生物基因治療CDMO業(yè)務(wù)收入占主營(yíng)業(yè)務(wù)收入的比例分別為29.79%、39.51%和71.47%，呈逐年加速增長(zhǎng)趨勢(shì)。

根據(jù)公司于2022年3月21日披露的上市公告書，2020年和2021年，和元生物的營(yíng)業(yè)收入分別為1.43億元、2.55億元，增幅為78.57%，扣非歸母凈利潤(rùn)分別為2666.67萬(wàn)元、4098.67萬(wàn)元，增幅為53.69%。

《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者近日對(duì)話和元生物董事長(zhǎng)潘謳東，試圖探尋這家基因治療CDMO龍頭企業(yè)未來(lái)的發(fā)展方向。

重點(diǎn)打造兩大核心技術(shù)集群

弗若斯特沙利文分析數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模快速擴(kuò)大，2016年-2020年年復(fù)合增長(zhǎng)率為153%，市場(chǎng)規(guī)模從5040萬(wàn)美元增長(zhǎng)到20.8億美元，預(yù)計(jì)到2025年將增至305.39億美元。其中，中國(guó)市場(chǎng)預(yù)計(jì)到2025年將達(dá)到178.9億元。

搭載基因治療發(fā)展的快車，和元生物在這幾年也加快了IPO步伐。自2013年成立以來(lái)，和元生物累計(jì)完成了近10次融資，投資機(jī)構(gòu)包括張江科投、騰訊、正心谷資本、倚鋒資本、晨興創(chuàng)投等。僅在2020年一年內(nèi)，就完成了4輪融資，累計(jì)融資金額超6億元；在第四季度的C+輪融資即公司上市前的最后一次融資時(shí)，和元生物獲得了騰訊億元級(jí)的獨(dú)家投資。

和元生物之所以受到多家知名機(jī)構(gòu)青睞，也被業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為與其擁有的核心技術(shù)不無(wú)關(guān)系。

據(jù)招股書披露，和元生物已經(jīng)自主研發(fā)形成了基因治療載體開(kāi)發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大技術(shù)集群。

潘謳東對(duì)《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者表示，和元生物的兩大核心技術(shù)集群能夠針對(duì)性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開(kāi)發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產(chǎn)和質(zhì)量控制中面臨的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，并通過(guò)與先進(jìn)的GMP平臺(tái)和完善的質(zhì)量控制體系有效協(xié)同，完成符合FDA、NMPA等標(biāo)準(zhǔn)的IND申報(bào)服務(wù)，交付國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)樣品。

“公司基于核心技術(shù)，已實(shí)現(xiàn)為若干客戶提供用于其在美國(guó)、中國(guó)、澳洲開(kāi)展基因治療臨床I&II期試驗(yàn)的樣品生產(chǎn)服務(wù)?！迸酥帠|進(jìn)一步指出。

談及未來(lái)發(fā)展，潘謳東則表示，和元生物將以基因治療載體的研發(fā)、改進(jìn)、工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)提升為核心，進(jìn)一步擴(kuò)充兩大技術(shù)集群內(nèi)涵，強(qiáng)化自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)技術(shù)保護(hù)體系，進(jìn)一步優(yōu)化商業(yè)模式，提高國(guó)際化產(chǎn)業(yè)整合能力，成為立足國(guó)內(nèi)、輻射全球的基因治療藥物綜合服務(wù)平臺(tái)。

具體而言，在基因治療載體開(kāi)發(fā)技術(shù)方面，“我們將針對(duì)專利限制、病毒活性低、應(yīng)用疾病領(lǐng)域受限等基礎(chǔ)性問(wèn)題，加強(qiáng)基因治療載體的基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)研究，特別對(duì)于靶向罕見(jiàn)病基因治療的AAV病毒載體，擴(kuò)展具備自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的AAV文庫(kù)篩選，發(fā)現(xiàn)高靶向性、高容量病毒載體，”潘謳東說(shuō)，同時(shí)公司還將開(kāi)發(fā)新型非病毒基因治療載體，如脂質(zhì)體、外泌體等，以期拓展基因治療的臨床應(yīng)用領(lǐng)域。

在基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)方面，和元生物則將以基因治療載體藥物的大規(guī)模GMP生產(chǎn)為目標(biāo)，加大在細(xì)胞培養(yǎng)工藝、生產(chǎn)工藝放大、新型質(zhì)控技術(shù)方面和原材料國(guó)產(chǎn)替代的研發(fā)投入。

募資擴(kuò)產(chǎn)助力實(shí)力提升

有部分市場(chǎng)觀點(diǎn)認(rèn)為，雖然目前基因治療市場(chǎng)增速較為確定，但國(guó)內(nèi)CAR-T頭部企業(yè)自建產(chǎn)線或限制CDMO市場(chǎng)空間。目前，和元生物營(yíng)收規(guī)模和市場(chǎng)占有率亦尚未形成較大的市場(chǎng)影響力。

對(duì)此，潘謳東表示，由于基因治療行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘、客戶壁壘、GMP體系壁壘、資金壁壘等，國(guó)內(nèi)從事基因治療CDMO業(yè)務(wù)的大規(guī)模公司較少，和元生物的主要競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手包括藥明康德（603259.SH）子公司無(wú)錫生基醫(yī)藥、金斯瑞生物科技（01548.HK）、博騰股份（300363.SZ）子公司博騰生物等。

2020年和元生物在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)占有率已經(jīng)達(dá)到約7.65%（國(guó)內(nèi)市場(chǎng)規(guī)模的計(jì)算口徑為：中國(guó)企業(yè)在全球范圍內(nèi)執(zhí)行訂單產(chǎn)生的收入）。截至目前，累計(jì)合作CDMO項(xiàng)目超過(guò)100個(gè)，執(zhí)行中CDMO項(xiàng)目超過(guò)50個(gè)。

相較同行，和元生物還在招股書中指出，公司核心技術(shù)在主要指標(biāo)上整體與無(wú)錫生基醫(yī)藥持平，領(lǐng)先于金斯瑞生物科技、博騰生物等其他國(guó)內(nèi)優(yōu)秀的同行業(yè)公司；在部分指標(biāo)上和項(xiàng)目執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)方面已達(dá)到或較為接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等國(guó)際領(lǐng)先基因治療CDMO公司。

此外，結(jié)合目前產(chǎn)能及訂單的承接能力，以及未來(lái)擬建設(shè)體系先進(jìn)、產(chǎn)能領(lǐng)先的基因治療藥物綜合開(kāi)發(fā)生產(chǎn)基地，和元生物本次在科創(chuàng)板上市募集資金12億元，其中10億元計(jì)劃用于和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設(shè)項(xiàng)目。

潘謳東告訴《科創(chuàng)板日?qǐng)?bào)》記者，和元智造精準(zhǔn)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地規(guī)劃33條生產(chǎn)線，其中一期11條生產(chǎn)線，二期22條生產(chǎn)線，“一期計(jì)劃于2023年初投產(chǎn)，二期計(jì)劃于 2025年初投產(chǎn)，2027年總項(xiàng)目達(dá)綱。項(xiàng)目建成后，GMP生產(chǎn)線將大幅擴(kuò)充，將增加77000㎡GMP平臺(tái)生產(chǎn)產(chǎn)能。”

關(guān)于頭部企業(yè)自建產(chǎn)線的問(wèn)題，潘謳東則表示，“國(guó)內(nèi)頭部CAR-T企業(yè)自建產(chǎn)線具有階段性，此前國(guó)內(nèi)沒(méi)有專門服務(wù)于CAR-T企業(yè)的CDMO企業(yè)和產(chǎn)線，國(guó)內(nèi)頭部CAR-T企業(yè)只能自建產(chǎn)線?！?/p>

事實(shí)上，相比小分子和大分子制藥，基因治療由于復(fù)雜的技術(shù)機(jī)制、高門檻的工藝開(kāi)發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)、嚴(yán)苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)、差異化的適應(yīng)癥藥物用量，因此更加依賴于CDMO服務(wù)；新藥企業(yè)若自建生產(chǎn)線，將面臨產(chǎn)能利用率低、設(shè)備靈活性不足等問(wèn)題，且工藝的轉(zhuǎn)移、驗(yàn)證將帶來(lái)較高成本，因此客觀上大幅提升了CDMO業(yè)務(wù)的穩(wěn)定性和持續(xù)性。

潘謳東看來(lái)，技術(shù)門檻和產(chǎn)能需求是基因治療企業(yè)選擇CDMO的重要因素。